基因治疗

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基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。从理论上讲,基因治疗几乎可以治愈绝大多数疾病,但由于疾病的发生往往涉及多个基因,对应蛋白之间的相互作用形成了一个庞大的调控网络,仅对一个或几个基因进行调节难以达到治疗疾病的目的。另外,基因治疗的安全性一直备受人们的关注。基因治疗技术的发展跌宕起伏,直至2012年,荷兰的UniQure 公司的Glybera在欧盟的审批上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。同年,Jennifer Doudna以及美籍华裔科学家张峰发明了CRISPR/CAS9基因编辑技术,这是基因治疗领域的革命性事件。至此,基因治疗技术上的瓶颈得到突破,有效性和安全性的到提高,行业迎来又一波发展。 


基因治疗从流程上分为体内和“离体”治疗。而“离体”治疗最成功的方面就是细胞治疗,它是指将体细胞在体外进行修饰,培养和扩增后,再回输病人的治疗方式。特别是Car-T技术的不断成熟,有望使细胞治疗成为继抗体之后的又一巅峰领域。预计到2025年市场值将超过340亿美元。但目前细胞治疗仍然有许多瓶颈需要攻克。由于目前只能实现自体免疫细胞治疗,所以生产过程只能是大规模平行的定制化的生产,复杂程度大大提高。同时,这是一个“活”药物,需要可持续有效的治愈过程,与病人关联的“Chain of custody”贯穿整个运输,制备和治疗流程,进一步造成了成本的提高。


CAR-T的生产流程

细胞治疗的病毒构建流程-cbt.jpg



①-澄清过滤

Roheap®CSD-超高纳污量的澄清滤器

Greclary®CHV-高通量玻纤滤器

Excesal®CHC-高性能澄清PP滤器

Excesal®CHE-极高截留效率PP滤器
Excesal®CHT-超高纳污量PP滤器



②③-柱前保护过滤/缓冲液除菌过滤

Safetect®PME-高纳污量PES滤器
Purcise®PLE-低蛋白吸附PES滤器
Purcise®PAF-高流速PES滤器
Corevital®PMD-低蛋白吸附PVDF滤器

Purcise®SLE-低蛋白吸附PES滤器

Purcise®SAF-高流速PES滤器

Corevital®SMD-高通量低蛋白吸附PVDF滤器



④-超滤浓缩

Consieve®UET膜包(低蛋白吸附、高通量的PES切向流膜包)