基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。从理论上讲，基因治疗几乎可以治愈绝大多数疾病，但由于疾病的发生往往涉及多个基因，对应蛋白之间的相互作用形成了一个庞大的调控网络，仅对一个或几个基因进行调节难以达到治疗疾病的目的。另外，基因治疗的安全性一直备受人们的关注。基因治疗技术的发展跌宕起伏，直至2012年，荷兰的UniQure 公司的Glybera在欧盟的审批上市，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。同年，Jennifer Doudna以及美籍华裔科学家张峰发明了CRISPR/CAS9基因编辑技术，这是基因治疗领域的革命性事件。至此，基因治疗技术上的瓶颈得到突破，有效性和安全性的到提高，行业迎来又一波发展。 

基因治疗从流程上分为体内和“离体”治疗。而“离体”治疗最成功的方面就是细胞治疗，它是指将体细胞在体外进行修饰，培养和扩增后，再回输病人的治疗方式。特别是Car-T技术的不断成熟，有望使细胞治疗成为继抗体之后的又一巅峰领域。预计到2025年市场值将超过340亿美元。但目前细胞治疗仍然有许多瓶颈需要攻克。由于目前只能实现自体免疫细胞治疗，所以生产过程只能是大规模平行的定制化的生产，复杂程度大大提高。同时，这是一个“活”药物，需要可持续有效的治愈过程，与病人关联的“Chain of custody”贯穿整个运输，制备和治疗流程，进一步造成了成本的提高。